Dieses kalifornische Biotechnologieunternehmen erforscht und kommerzialisiert Medikamente zur Behandlung seltener Erkrankungen. Ionis Pharmaceuticals hat unter anderem auch die AntiSense-Plattform als Basis zur Medikamentenerforschung entwickelt.
Das Biopharma-Unternehmen entwickelt Therapien für seltene Krankheiten. Zu den seltenen Krankheiten gehören beispielsweise die Hepatitis-Delta-Virus-Infektion, Progerie und Hyperinsulinismus. Eiger BioPharmaceuticals befindet sich mit seinen Produktkandidaten im klinischen Stadium.
Deutsches Biotech-Unternehmen, das u.a. innovative Arzneimittel zur Behandlung von Schlaganfällen und anderen thrombotischen Erkrankungen entwickelt.
Viking Therapeutics entwickelt Therapien zur Behandlung von Stoffwechsel- und endokrinen Störungen. Der Hauptproduktkandidat befindet sich im klinischen Stadium und behandelt biopsiebestätigte nichtalkoholische Steatohepatitis.
Global Blood Therapeutics Inc ist ein Biopharma-Unternehmen, welches Behandlungen für unterversorgte Patientengemeinschaften entwickelt. Der Hauptproduktkandidat ist ein Therapeutikum gegen Sichelzellenerkrankungen und hat die klinische Phase-III-Studie durchlaufen.
Das kalifornische biopharmazeutische Unternehmen entwickelt Behandlungen für seltene und schwere Infektionskrankheiten mit Fokus auf Lungenerkrankungen.
Crinetics Pharmaceuticals entwickelt Therapeutika für seltene endokrine Erkrankungen. Die Produktkandidaten befinden sich im klinischen Stadium.
Adverum Biotechnologies hat sich auf die Gentherapie zur Behandlung von Augen- und seltenen Krankheiten spezilisiert. Das Unternehmen befindet sich mit mehreren Kandidaten seiner Produktpipeline im klinischen Stadium.
Die OrthoPediatrics Corporation entwickelt medizinische Geräte und Implantate für Kinder mit orthopädischen Erkrankungen.
US-amerikanisches BioTech-Unternehmen, das sich mit Forschung, Entwicklung und Vertrieb von Therapeutika im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten bschäftigt. Arcturus Therapeutics hat hierbei eine Plattform zur Entwicklung RNA-basierter Medikamente entwickelt.